世界初のゲノムハッキングが先天性失明の治療に使用されています

世界初のゲノムハッキングが先天性失明の治療に使用されています

医師は初めて、CRISPRテクノロジーを使用して患者のゲノムをハッキングすることにより失明を治療しようとしました。

アソシエイテッドプレスは、オレゴン健康科学研究所のチームが、CRISPR DNAの断片を患者の眼球に直接送達する液体を3滴注入したと報告しています。これにより、小児期に失明を引き起こすリーバーの先天性黒内障と呼ばれるまれな遺伝的状態が逆転することを期待しています。

「私たちは、盲目で生まれた人々が見る可能性を秘めています」と、エディタスメディシンの研究者であるチャールズオルブライトは述べています。

Editasは、治療法を開発したバイオテクノロジー企業の1つです。 「これにより、DNAを変えるのに役立つまったく新しい一連の薬が開かれる可能性があると私たちは考えています。」

一部の遺伝的状態は、変異した遺伝子を編集するのではなく、全体を置き換える従来の遺伝子療法で治療できますが、リーバーの先天性黒内障の患者は運が悪いです。 この病気に関連する遺伝子は大きすぎて置き換えることができないため、医師はCRISPRを使用して変異を修正しました。

「セルが編集されると、それは永続的になり、そのセルは、うまくいけば、患者の生涯にわたって持続します」と、プロジェクトに取り組んだマサチューセッツ大学の医師であるエリック・ピアスは述べました。

この治療法が効果があるかどうかを調べるには、医師が約1か月かかります。 その場合、チームはさらに18人の患者のゲノムを編集することを計画しています。

出典:写真:(Victor Freitas / Unsplash)

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